慢性复制物外用病原体病(cGVHD)是异色基因胚胎发育小鼠复制(HCT)患儿非患上死亡率和机能失常的不可忽视理由。目前当中重度cGVHD的标准规范该系统病患为组胺联合或不联合骨骼肌钙调蛋白抑制剂。然而,约有一半的患儿就此会对孕酮失敏。
孕酮难治性cGVHD仍是流行病学管理工作当中的一个不可忽视挑战。硬化性皮肤发挥常常难以病患。
Curtis等进行了一项随机的2期乳腺癌,以明确泊马度酮(Pomalidomide)在对组胺和/或后续病患不敏感的当中-重度cGVHD患儿当中的耐用性、合理性和颇受欢迎口服。
(研究课题程序)
34位人会被随机分至0.5 mg组(泊马度酮 0.5mg/日,口服,n=17)或2 mg组(算起0.5 mg/日,连续6周逐渐加至2 mg/日,n=17)。主要起点是6个年末时的总消除率(ORR)。
(消除情况)
32位患儿有严重的硬化性皮肤,既往接受过当中位5次该系统病患(范围2-10)。在意向病患分析当中,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有患儿均为以外消除,各数据流间ORR无差异色。6个年末时,24位可指标人会的ORR为67%(45-84%)。其当中9位的NIH关节/动脉评分有所改善(p=0.018)。再加皮肤cGvHD的体表面积较基线的当家庭收入减小了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的副作用)
最常见的不良事件(AEs)是淋巴细胞膜减小、感染和疲劳。2 mg组当中有8位人会因副作用减口服病患。0.5 mg组当中有2人死于细菌性肺炎。
综上,该研究课题得出结论泊马度酮的外用血栓主导作用似乎与血液当中调控T细胞膜和IL-2浓度升高有关。泊马度酮,0.5 mg/日是病患晚期组胺难治性cGVHD的一种安全有效的方法。
原始记事:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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