Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道游离瘤突变的靶向疗法

2021-12-06 04:33:16 来源:

FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）治疗患有PDGFR-α碱基18变异的不可外科手术或前列腺癌呼吸道间质瘤（GIST）成年高血压。FDA药品评估与研究中会心病学办公室代理秘书长Richard Pazdur却说，带有PDGFR-alpha碱基18变异的GIST高血压"对标准疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用于治疗带有该变异的GIST高血压。该决定基于NAVIGATOR试验中会的结果，试验中会关乎43名携带PDGFR-alpha碱基18变异的GIST高血压，包括38名PDGFR-alpha D842V变异的GIST高血压。参与者每天静脉注射一次Ayvakit，直到结核病进展或再次出现不可遵从的毒性。结果显示大体上号召领军（ORR）为84％，其中会7％超出实际上号召，而77％超出均号召。在带有PDGFR-αD842V变异的高血压亚组中会，ORR为89％，实际上缓解和均缓解分别为8％和82％。FDA提到，虽然未超出反应的中会位接下来星期，但有61％的碱基18变异的；也高血压；也星期接下来了六个月或更长星期。Blueprint首席执行官Kate Hiland提到："我们不仅在缩小方面发挥了重要功用，而且还使他们在很长一段星期内保持无结核病进展。"该公司计划一周内在美国缺少Ayvakit，该药物之前被FDA授予了突破性疗法和孤儿药称谓。许多现代引自：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系贝尔医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！